AI做出癌症疫苗、一人一藥成真　莫德納、英矽智能顛覆了什麼？

結合AI技術的個人化mRNA黑色素瘤疫苗，成分依病人腫瘤基因設計，且跨過了3期臨床門檻。（此為示意圖，來源●法新社)

二○二六年七月，英矽智能（Insilico Medicine）宣布啟動關鍵性三期臨床試驗，測試一款治療特發性肺纖維化的新藥。這是全球第一個由AI找出致病標靶、設計分子結構的小分子藥物。

八月，莫德納（Moderna）與默沙東（MSD）合作的mRNA癌症疫苗，在黑色素瘤三期臨床試驗的期中分析達標。這是個人化癌症療法，與mRNA癌症疫苗在三期臨床上的重大突破。

只看新聞，很多人會以為AI已經顛覆了整個製藥業。這話並不完全對。

過去，開發新藥最難就在於挑選潛力新藥效率極低。科學家要花好幾年查閱無數文獻、在巨量化學空間裡不斷試錯，從幾百萬個選項中找出可能有效的藥物。

AI大幅縮短了這個階段。找資料、分析藥物結構、設計藥物分子，現在電腦幾個星期就能算出答案。以英矽智能為例，從鎖定致病標靶到臨床前候選藥物的研發，只花了十八個月；傳統做法平均要兩年半到四年。

然而，後續驗證藥物安全與效果的臨床試驗依然非常漫長。從選出藥物到二期臨床出爐，要花上大約五年。

因為，電腦算得再快，實體世界的步驟一個也少不了。我們依然需要做動物安全測試、實際把藥做出來、招募合適的病人、耐心觀察病人的服藥反應，最後還要等待藥物主管機關的層層審查。這些實體驗證與等待，占據新藥開發絕大部分時間，也消耗最多的資金。

AI並沒有讓「拿到藥證上市」這件事變快，是讓提出假設和淘汰錯誤想法變得極為迅速。現在開發新藥最大考驗，已經從「設計不出新藥」，變成「如何證明藥物對人體安全有效，以及如何找到最適合吃這種藥的病人。」

AI真正價值不是省研發費
而是降低臨床失敗率

很多人以為AI用在做藥上，是為了省錢省時。實際上，前期準備只占了開發新藥總成本非常小一部分。真正燒錢、也最讓人害怕的地方，是人體臨床試驗失敗。

一款新藥如果試驗失敗，通常不是因為藥物設計得不好，而是一開始就搞錯發病原因，或是把藥給了錯的病人。

AI最大的潛在價值，不是節省前期那一點點費用，而是提高「找對致病標靶、用在對的病人身上」的命中率。如果能讓臨床試驗失敗的機率降低兩成，將徹底改變整間醫藥公司的命運。

對於一般藥物，AI就像一個幫科學家指明方向的指南針，後續測試之路依然要靠人工走完。

但在量身打造的客製化醫療領域，AI就不只是指南針，還是不可或缺的核心大腦。沒有它，這種醫療模式根本不可能運作。

過去，癌症治療是「一招打天下」，傳統化療或免疫藥物是針對大部分人的平均狀況設計的。但每個病人的腫瘤突變其實都不一樣，這導致同款藥對某些人有效，對其他人卻完全沒作用，甚至白白承受副作用。

最新的個人化mRNA癌症疫苗，解決的就是這個問題。醫生會先檢查病人腫瘤的基因，交給演算法快速分析，挑選出最容易刺激免疫系統的腫瘤新抗原，最多可達三十四種，最後為病人量身打造專屬疫苗。每一位病人拿到的，都是包含自己腫瘤新抗原特徵的專屬藥物。

不過，這項技術目前主要用於手術切除後的輔助治療，且適用於免疫反應較強的高突變腫瘤，並需要搭配傳統免疫藥物使用。它代表的是讓某些特定的癌症亞型變得更像可以控制的慢性病，並不等於解決了所有癌症。

AI有望讓「一人一藥」成真
未來藥廠護城河是數據閉環

此外，這種模式真正的挑戰不只是演算法，更是極致的物流與供應鏈。從腫瘤切除、基因定序、演算法挑選新抗原、符合標準的藥品製造，最後在黃金期內送到醫院，每一個環節都在跟時間賽跑。

過去，在實務上不可能為每個病人單獨分析並設計專屬藥物，時間和成本會高到無法想像。只有把分析、設計與生產排程全部交給電腦軟體自動執行，這種「一人一藥」的先進療法才有辦法真正實現。

這才是AI在生物醫療領域最厲害的地方。它不只是讓科學家工作變快，更是把過去商業上完全不可能做到的事，變成現實。

很多人聽到AI做藥，腦中浮現的是像ChatGPT這類聊天工具。的確，底層運算邏輯有相似之處，無論人類語言、基因DNA還是蛋白質結構，在電腦眼裡都是一連串有規律的字串，但它們在製藥過程中扮演的角色完全不同。

像ChatGPT這類大型語言模型，訓練邏輯是預測下一個文字。它擅長閱讀海量醫學文獻、整理研究報告，甚至提出初步的科學假設，是科學家的萬能助手與秘書，卻沒辦法告訴你某個分子會如何與人體結合、有沒有毒性或療效。

另一類像AlphaFold這種預測生物結構的模型，吃的則是科學家花幾十年在實驗室測出來的高品質結構數據。資料庫規模非常小，但對精準度要求高到極致，它才能在電腦中預測蛋白質的三維立體形狀與結合方式。

把兩者混為一談，就會誤以為對著聊天AI發問，就能設計出救命神藥。實際上，公開的模型與論文人人都能使用，AI製藥企業真正的護城河，是獨家的臨床數據、失敗實驗紀錄，以及能否把病人的實際治療結果持續灌回模型修正。能形成這種數據反饋閉環的公司，才具備長期競爭力。

回到開頭的兩個進展：AI研發的新藥進入三期臨床試驗，以及癌症疫苗達成三期臨床目標。

這些事件的重要之處，是第一次向世界證明：AI研發的藥物，終於從電腦模擬看起來可行的理論階段，跨越到在病人身上發揮作用的實質驗證階段。

未來當你看到「AI又要顛覆製藥業」的新聞時，可以觀察這幾個關鍵問題：這個藥物進入臨床試驗了嗎？走到第幾期？找對病人了嗎？實際試驗數據出來了嗎？

讀者真正該追蹤的，是病人服藥後的實際健康數據、供應鏈的週轉效率，以及研發團隊能不能把每次試驗的經驗迅速反饋給AI修正。

AI讓提出假設變快了，讓設計新藥變快了，同時也讓發現錯誤變快了。過去一個錯誤的想法，可能要白白耗費五年才能在臨床試驗中被證實無效；現在有了AI輔助，科學家可能只需要幾個月就能發現問題。

能越快淘汰錯誤的方向，就能越快找到正確的答案。這才是AI給生物醫療領域最寶貴的價值：更快幫人類排除掉不成功的選項。